血友病患者關節反覆出血與退化 治療順從率低 長效型凝血因子針劑治療 提升治療順從率

現年29歲的林先生，是一名重度A型血友病患者，因長期反覆出血導致關節病變；他在23歲就被醫師宣告膝關節嚴重退化，必須置換人工關節。雖然當時接受預防性治療，可降低出血機率，但是每週要打3針，整隻手都是針孔與黑青，經常因為害怕而逃避治療。所幸後來在醫師的建議下，改以長效型凝血因子治療，5天施打1次，讓他開始有動力落實規律治療，生活品質也因此而改善。 

75%血友病患者有關節病變

血友病為遺傳性基因缺陷的疾病，主因為X染色體突變導致凝血因子異常，患者多為男性。血友病分為輕、中及重度，體內凝血因子濃度越低，越容易自發性出血，最常見的臨床問題為關節出血。根據研究顯示，大約75%的血友病患者有1個以上的關節病變，受影響的關節以踝關節（66.3%）、肘關節（53.5%）、膝關節（47.7%）為主。 

規律預防性治療是最佳療法

三軍總醫院血友病防治及研究中心主任陳宇欽表示，定期注射固定劑量的凝血因子，維持體內凝血因子一定濃度的規律預防性治療，是重度血友病患者的最佳療法，可降低出血風險、避免關節損傷，但血友病患者常因害怕打針而影響治療順從性。因此不少患者的關節都處在反覆出血、腫脹疼痛的狀況，嚴重影響行動力與自主照顧的能力。所以未來血友病治療的重點是要維持凝血因子的血中濃度、減少施打次數與降低出血機率。

長效型針劑減少注射次數

臺北醫學大學附設醫院血友病中心主任張家堯說，根據研究顯示，體內凝血因子濃度若維持1~5%，可使關節出血次數大幅降低。以過往一般型藥物而言，患者需要每2~3天施打1次，每年需注射約156針。頻繁的打針次數，不僅讓患者在時間上難以配合，也常因為害怕打針而中斷治療。不過，目前已有多種長效型第八凝血因子針劑，每年可減少34~83次注射次數，也能達到一樣的保護力。

此外，根據臨床觀察發現，患者接受長效型凝血因子治療後，重度A型血友病患者的規律預防性治療比率從50%提升至90%，而且慢性關節炎、風溼性疼痛、早晨僵硬症狀、運動耐受性等問題皆得到顯著改善，未來可望能幫助患者達到每年1次以下出血次數的目標。◇