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衛福部近日公告罕病AADC治療藥納健保，新藥一劑達新台幣1億元，引發外界質疑確切效益，健保署表示，本次是以暫時性支付納入健保支付項目，3年後評估療效，並重新檢討支付價與給付條件。
罕病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症」過去無藥可治，嬰兒剛出生時也許看不出異狀，等到3、4個月大就會開始出現嚴重發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常、自律神經失調、情緒障礙等症狀，兒童時期就可能因併發症死亡。
臺大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自2007年開始研發AADC缺乏症基因治療藥物，後技轉給美國藥廠；衛福部健保署近期宣布自12月起，將這項一劑1億元的新藥納入給付，引發外界質疑。臺北市立聯合醫院陽明院區胸腔內科醫師蘇一峰在社群發文質疑，「花費1億元，讓原本7歲壽命延長至20歲，值得嗎？」
對此，健保署長陳亮妤受訪表示，藥物納入健保給付有一套公正透明的審查程序。AADC新藥於去年2月由廠商提出申請，期間進行3次專家諮詢會議，8月正式通過共擬會，所有會議紀錄均公開，可供外界查詢及公評。
臺北市立聯合醫院中興院區整合醫學照護科主治醫師姜冠宇也發文聲援，贊成AADC新藥納入健保，因為這是讓有缺陷的孩子能有一段時間正常製造血清素、多巴胺，讓功能產生進步，爭取有品質的生命年限，衡量治療有沒有價值，都是從功能著手。
健保署表示，AADC新藥支付價高昂，由健保署與廠商討論分期支付及藥品給付協議，共擬同意以暫時性支付納入健保支付項目，3年後執行療效評估，並重新檢討支付價與給付條件。預估生效後第一年使用者13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。◇
