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3死者2名為兒童
美議員要求FDA嚴審
近期中國基因治療臨床試驗接連傳出3例死亡案例，其中2例涉及兒童。根據《科學》（Science）期刊及美國健康新聞網站STAT等報導揭露，首起死亡案例為一名接受大腦基因編輯治療的6歲女孩，由上海交通大學醫學院松江研究院的神經科學家仇子龍參與的研究團隊後續發表相關研究成果時，卻隻字未提女孩已死亡。
第二起為一名身患「裘馨氏肌肉失養症」（DMD）的男童，接受輝大基因CRISPR療法後死亡，外界調查後，輝大基因直到今年8月5日才公開承認死訊。
第三起則是一名系統性硬化症患者，在接受RiboX Therapeutics公司CAR-T RXIM002自身免疫性疾病療法後死亡，但直到該療法已獲美國FDA研究性新藥（IND）申請批准後，死亡案例才對外曝光。
這3起死亡事件均發生於「研究者發起的臨床研究」（IIT）。中國《醫療衛生機構開展研究者發起的臨床研究管理辦法》允許研究人員只需獲得研究型醫院的批准，無需國家監管機構的批准，使IIT被視為罕見疾病治療的「快速通道」，也引發外界對監管不足的疑慮。
中國3起基因治療死亡事件。（大紀元製圖）中國基因臨床試驗
8年增11.2倍
根據國際學術期刊的中國細胞與基因治療（CGT）研究統計，截至2024年4月，中國已有1,033項細胞與基因治療IIT；2023年單年登錄數更達207項，較2015年增加11.2倍。
台灣基進台北市議員參選人、心臟血管外科醫師吳欣岱接受《大紀元》訪問時指出，中國近年在基因編輯、細胞治療等新興醫療領域發展非常快，但監管制度與資訊透明度是否跟得上技術速度，已引發疑問。尤其是部分研究者發起的臨床試驗，主要由醫療機構及倫理委員會管理，與以藥品上市為目的的臨床試驗，在監管強度上有所不同。
相關問題不只涉及研究過程是否符合規範，也會直接影響後續對藥物安全性及有效性的評估。
吳欣岱表示，臨床試驗最重要的不只是「有沒有效」，而是所有成功、失敗、不良反應甚至死亡病例，是否完整記錄及通報。如果嚴重不良事件沒有即時揭露、退出試驗的病人沒有被納入分析，或原始病歷與試驗資料無法交叉驗證，就可能讓藥物看起來比實際更安全、療效也比實際更好。
「技術快速發展本身不是問題，關鍵是監管、倫理與患者安全不能落後。」她強調，特別是基因治療往往具有一次性、不可逆的特性，可能涉及免疫反應、器官毒性、基因脫靶及長期癌化風險，因此追蹤時間、原始資料完整性及獨立監督更為重要。
吳欣岱表示，現今的藥物研發早已不是單一國家的封閉系統，中國完成的臨床試驗可能被國際藥廠授權、併購，再用於美國、歐洲或台灣上市申請。如果源頭資料有漏報死亡、不良反應沒有完整呈現，或原始資料無法驗證，風險就可能跟著藥品一起走向其他市場。
美方要求FDA
嚴審中國臨床數據
這3起案例也引發美眾議員發函要求FDA加強審查中國臨床試驗數據。
美眾議員認為，近期包括兒童在內的死亡案例，顯示中國醫藥生技試驗體系為追求快速、低成本研究，甚至將兒童死亡視為可接受的代價；若美國企業將早期臨床試驗外包至中國，可能變相嘉獎這套體系。
信函指出，2009年中國啟動的全球臨床試驗僅占約1%，但到2025年已大幅躍升至32%，接近美國的35%；自2015年以來，已有3萬多名患者參與中國逾1,000項研究者發起的細胞與基因治療試驗，顯示近年中國臨床試驗規模快速擴大。
此外，美國政府問責局數據，FDA在2012年至2023年3月1日的十多年期間，僅對中國臨床試驗機構進行46次檢查。
美眾議員呼籲，除非試驗地點在申請提交前1年內接受FDA實地稽查，否則不得讓中國試驗數據用於研究性新藥申請（IND）、新藥申請（NDA）及生物製品許可申請（BLA）等，並要求制定公開風險評估報告，揭示美國藥物研發及審批對中國臨床試驗數據的依賴程度，尤其是基因編輯等高風險技術數據。
人類基因序列是非常重要的，它是人作為這一物種被保留下來的最核心的東西。（Shutterstock）台灣已有查核制度
關鍵在是否更積極使用
針對美方收緊臨床數據審查，台大生醫倫理中心教授蔡甫昌接受《大紀元》訪問時表示，美方所提出的質疑「都非常正當」，值得進一步追究，中國部分制度與運作結構，可能會因單位不同受到審查的密度有所差異，因此美方提出相關問題確實有其合理性。
台大醫院兒童醫院小兒感染科專任主治醫師黃立民向《大紀元》指出，中國的臨床試驗數據可以作為重要參考，但因為人種、地區與環境不同，一個地方的試驗結果直接套用到另一個地方，不見得適用，各國通常都會要求一定程度的橋接性試驗。也就是說，一項藥品或新技術進入臨床階段，通常不能只依賴單一地區的大型臨床試驗，即使其中一項試驗在中國進行，也可能需要在其他地區進一步驗證。
以美國為例，他表示，美國要求臨床試驗約40%受試者的人種背景與美國較為一致，才會將相關臨床試驗作為核發許可的標準。監管機關真正關心的是「這個數據可不可靠」、「這個數據足不足夠」，因此大部分國家都是先看安全性，如果對安全性沒有信心，就不會貿然放行臨床試驗。
至於台灣的審查標準，黃立民表示，台灣目前採取的標準與美國比較接近，如果藥品或新技術只有1個中國大型臨床試驗，基本上仍會要求其他證據，不太會只靠這項試驗核發許可。
台灣應提高查核門檻
高風險療法採高標準
吳欣岱則認為，台灣應該提高門檻，但不是用政治方式全面排除中國資料，而是採取「高風險就高標準」的分級查核。特別是基因治療、細胞治療、兒童試驗、第一次人體試驗，以及曾發生死亡或重大不良事件的案件，都應該優先列為實地GCP查核對象。
台灣現在其實已有赴中國進行臨床試驗查核的制度，真正的問題是「要不要更積極使用」。吳欣岱指出，主管機關不能只看藥廠整理好的報告，而應該要求看到原始病歷、實驗室資料、試驗偏差紀錄、SAE與SUSAR通報，以及完整的資料修改軌跡。涉及基因編輯時，更應視情況要求原始定序資料，而不是只接受分析後的漂亮圖表。
因此若資料來源地不允許台灣主管機關自由查核、不能取得原始資料，既代表該份證據的可信度
不足。吳欣岱強調，對高風險療法而言，無法驗證本身就是風險，不能把「便宜、快速、創新」當成降低查核標準的理由。◇
