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是小白鼠還是勇者?揭開臨床試驗的面紗

參與臨床試驗的人,是小白鼠還是勇者?(Shutterstock)
參與臨床試驗的人,是小白鼠還是勇者?(Shutterstock)
文/柯弦
18世紀的歐洲,航海盛行。但海上食物短缺,許多水手死於「壞血病」,載着1,900人的船出海,回來的只有500人。

一次航海途中,名叫James Lind的醫生試圖救治這些患病的航海者。他喚來12名有壞血病的水手,將他們分爲六組。第一組每天給予1夸脫的蘋果酒,第二組是25滴硫酸,第三組6勺醋,第四組半品脫海水,第五組得到了兩個橘子和一個檸檬,最後一組是一塊辣醬加一杯大麥水。

6天後,拿到橘子和檸檬的兩個水手恢復了強壯。

這個富有傳奇色彩的故事,就是歷史上第一個系統的臨床試驗。

如今,臨床試驗在西方已經日臻完善,許多西方病人通過這一途徑來尋求更好的治療。而在華人當中,臨床試驗還不是那麼普及。

「臨床試驗」這個詞,許多人乍一聽,就會想到紙盒中的小白鼠,對各種藥物做出不同反應,這種聯想讓人本能地生出排斥感。然而,許多人甚至無暇聯想——他們罹患重病,用盡了市面上的藥物和治療方法,直到生命的最後一刻,也未有機會了解臨床試驗這一條路。

是的,臨床試驗是一條路,一條探尋機會的路。人們可以選擇走與不走,但至少應了解它的存在。

歐洲航海盛行的時代,因海上食物短缺,許多水手死於「壞血病」。(Shutterstock)歐洲航海盛行的時代,因海上食物短缺,許多水手死於「壞血病」。(Shutterstock)

我們當今使用的放射性療法,服用的標靶藥物,甚至預防藥物,都是經由這一途徑磨礪而生。然而這些療法,依然無法救治所有的人,或無法延長每個人的生命。因此,研究人員在不斷開發更有效、更完善的藥物和療法。

臨床試驗是在研究進行到最後階段時,請志願者來參與試用新療法,從而檢測新的預防、診斷或治療方法是否安全有效,又能否超越舊的療法。新療法通常包括:

● 尚未批准的新藥

● 已批准藥物的新用途

● 手術等臨床治療的方法

● 草藥或維生素

● 新的綜合療法

能夠進入臨床試驗階段的治療方法,都已經過「千錘百鍊」,有足夠的證據證明新方法可能比舊方法更好。當然,風險必然存在,我們下一篇再來詳談其中的利與弊。(參閱»劍有雙刃 臨床試驗的6個益處與風險

那麼,所有人都可以參加臨床試驗嗎?

不一定。不同的臨床試驗需要不同的病人,有些會有年齡、性別、病情階段的限制,或不接受有某種特定症狀的病人。這是爲了確保藥物對某類病人有效,並減少風險。

臨床試驗通常分爲四個階段,患者可以選擇參與不同階段的試驗:

第一階段

第一階段的目的通常是檢測新藥物是否安全,並確定合適的劑量——即給予病人多少劑量,藥物既能發揮好的療效,又不至於過量。如果是治療方法,則須決定如何更好地運用新療法。同時,還要監測新的療法會產生什麼副作用。

第一階段通常在小範圍內實施,所需志願者往往在30人以下。

第二階段

在初步確定合適的劑量之後,第二階段要評估新藥對這種疾病是否有效。比如:這種療法是否能停止腫瘤增長、或縮小腫瘤細胞?同時,第二階段需要確定最佳用藥劑量,並進一步衡量藥物的安全性。

這一階段約需要百人左右的志願者。

第三階段

判定藥物有效後,將走入第三階段。這一階段的目的是衡量新方法是否比舊方法好。第三階段試驗往往規模較大。參與的志願者會分別接受標準治療方法和新的治療方法,以對比出更好的療法。

這一階段需要百人甚至數千人的參與。如果新療法比舊療法效果好,新療法可能成爲新的標準療法。

第四階段

在藥物批准並上市之後,研究還可能繼續進行,如觀察藥物對病人是否有更多的益處,長期安全性如何,或對某一種群體是否有特殊的作用等。第四期試驗可能對患者非常有幫助,甚至可能推動某一領域的進步。
她參加臨床試驗,是爲了讓女兒或孫女如若不幸罹癌,能獲得更好的治療方法。(Shutterstock)她參加臨床試驗,是爲了讓女兒或孫女如若不幸罹癌,能獲得更好的治療方法。(Shutterstock)

臨床試驗通常在醫院、醫療中心進行。過程中,病人將由專業的研究機構進行護理,醫生、護士、護工會時刻照看病人,並注意病人身體的狀況。患者通常會接受更多的醫療檢測,得到更多的關照。

能夠得到參與臨床試驗的機會,對於一些病人而言,也許是個人生的轉折。我識得一個病人,她是位溫婉的女性,卻不幸罹患了卵巢癌。她試遍了各種療法,體內的癌細胞卻仍不受控制地轉移。偶然間,她聽說有一個卵巢癌臨床試驗的機會,她像看到了一絲希望,我無法忘記她獲得批准時的滿眼喜悅,蒼白的臉泛出光澤。然而,就在接受試驗治療的前幾日,她再沒能撐住,離開了人世。令我無限惋惜悲傷。

雖說即便參與試驗,也不一定會用到新的療法。特別在第三期試驗,受試者通常會被隨機分成兩組,分別使用新藥物和標準藥物。病人獲得新藥的機率只有一半。但無論如何,邁出這一步,可能是得到機會的一步,掌握希望的一步。

還有一位病人說:我患了乳癌,我的兩個女兒因此也可能罹患乳癌。我參與臨床試驗,是爲了讓我的女兒或孫女,如若不幸罹癌,能獲得更好的治療方法。

救己、助人、造福後代,抱着這樣心態參與臨床試驗的人,究竟是「小白鼠」,還是勇者?

(本文由紐約大學醫學院副教授、腫瘤專家Jennifer Wu醫生審稿。)

 

 


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